Innovative Medikamente: faire Preise und fairer Zugang für alle – ein Widerspruch?
In der Onkologie werden Therapien häufig ausserhalb ihrer zugelassenen Indikation eingesetzt: Rund ein Drittel aller erwachsenen Krebsbetroffenen sowie fast alle Kinder mit Krebs werden im sogenannten Off-Label-Use behandelt. Gemäss Art. 71d KVV muss für die Anwendungsfälle der Art. 71a–71c KVV ein Kostengutsprachegesuch gestellt und der Einzelfall beurteilt werden, damit die Betroffenen Zugang zu meist lebensnotwendigen Behandlungen erhalten. Letztendlich entscheidet die Krankenversicherung, ob und mit welchem Betrag diese vergütet werden – sofern ein «grosser therapeutischer Nutzen» zu erwarten ist und es «fehlende therapeutische Alternativen» gibt. Diese Begriffe sind aber nicht weiter definiert und sind somit stark subjektiv und situativ gefärbt, was zu Ungleichbehandlung führt.
Die Vergütung von Arzneimitteln im Einzelfall
Die Art. 71a–71d KVV sollen Lösungen ermöglichen. Nämlich, dass die Krankenversicherer in Ausnahmefällen entsprechende Medikamente vergüten können. Diese ursprünglich sinnvolle und pragmatische Regelung ist aus dem Ruder gelaufen. Wie weiter?
Seit Juni 2019 führt das BAG deshalb eine Evaluation der Vergütung von Arzneimitteln im Einzelfall nach den Art. 71a–71d KVV durch. Mit dieser soll der Stand der Umsetzung geprüft sowie Zweckmässigkeit und Wirksamkeit beurteilt werden. Denn nach der Einführung 2011 und der Revision 2017 gibt die aktuelle Regelung weiterhin zu massiven Beanstandungen Anlass. Dies umso mehr, als Off-Label-Behandlungen in der modernen Präzisionsmedizin immer häufiger und wichtiger werden. Kommt hinzu, dass neu zugelassene Therapien wegen Auseinandersetzungen über die exzessiven Preisforderungen nur noch massiv verzögert den Weg in die Spezialitätenliste finden.
«Rund ein Drittel aller erwachsenen Krebsbetroffenen sowie fast alle Kinder mit Krebs werden im sogenannten Off-Label-Use behandelt.»
Franziska Lenz, Thomas Cerny
Uneinheitliche Einzelfallbeurteilung
Die Begründung und Einreichung eines Kostengutsprachegesuchs und eines allfälligen Wiedererwägungsgesuchs ist aufwendig für die Ärztinnen und Ärzte. Dabei geht Zeit verloren, die sie nicht bei ihren Patientinnen und Patienten verbringen können. Gleichzeitig ist die Ungewissheit zwischen Gesuchstellung und Vergütungsentscheid der Krankenversicherung in einer bereits sehr belastenden Situation äusserst stressvoll für die wartenden Patienten und Familien.
Falls der von der Krankenversicherung beauftragte Vertrauensarzt die Unterlagen als unzureichend einschätzt, werden zusätzliche Unterlagen verlangt. Nur die wenigsten Vertrauensärzte sind onkologisch aus- oder weitergebildet und haben somit verschiedene Bedürfnisse nach ausreichender Begründung.
Die abschliessende Beurteilung eines Kostengutsprachegesuchs obliegt allein der Krankenversicherung. Gemäss KVV muss die Versicherung in Absprache mit dem entsprechenden Pharmaunternehmen die Höhe der Vergütung im Einzelfall festlegen – in einem angemessenen Verhältnis zum therapeutischen Nutzen der Behandlung. Wenn die Krankenversicherung nicht den vollen Betrag vergütet und die Pharmafirma keinen Preisnachlass gewährt, werden die restlichen Kosten den Patienten überwälzt. Eine Zusage ist zudem zeitlich limitiert und muss je nach Therapieverlauf wiederholt angefragt werden. Bei rund 60 Krankenversicherungen in der Schweiz führt das heutige System unweigerlich zu Ungleichbehandlungen in der Beurteilung und der Vergütung. Es geschieht sogar, dass bei derselben Versicherung vergleichbare Fälle unterschiedlich beurteilt werden. Diese komplexe und uneinheitliche Beurteilungs- und Vergütungspraxis ist für Krebsbetroffene eine unzumutbare Situation mit teilweise fatalen Folgen. Zudem besteht die reelle Gefahr der versteckten Rationierung, wenn aufgrund des bürokratischen Aufwands Gesuche gar nicht erst beantragt werden.
Verschiedene Lösungsansätze
Alle beteiligten Akteure wünschen sich Verbesserungen der heutigen Situation. Dabei gibt es verschiedene Lösungsansätze:
• Dynamisches und zeitgemässes Beurteilungssystem Der Verband der Vertrauensärzte hat im letzten Jahr zusammen mit Onkologen ein neues Modell zur einheitlicheren Beurteilung entwickelt. Sie stützt sich auf die «Magnitude of Clinical Benefit Scale 1.1» der ESMO und ist am Beginn der Umsetzung. Ob sich das Onko-OLU-Tool durchsetzen und bewähren wird, ist noch offen.
• Geteilte und verbindliche Kostenübernahme Für eine Off-Label-Anwendung sollte das Pharmaunternehmen das Medikament zum halben Preis liefern, und die restlichen 50 Prozent der Kosten sollten von der Versicherung übernommen werden. Dies lässt sich gut rechtfertigen, da die Pharmabranche direkte Nutzniesserin der wertvollen Erfahrungen dieser Off-Label-Behandlungen ist und zusätzlich verdient, ohne dafür entsprechende Studiendaten der Swissmedic vorgelegt zu haben.
• Parallelimporte ermöglichen Der Parallelimport von ärztlich verordneten Medikamenten aus klar bezeichneten Ländern mit vergleichbaren Qualitätssystemen sollte nach bestimmten Kriterien wieder erlaubt und über die OKP vergütet werden.
• Rasche Zulassung an Bedingungen knüpfen Die dokumentierte Nutzenbewertung muss als neue Bedingung für die definitive Zulassung aufgenommen werden (Value-Based Assessment). Um den klinischen und ökonomischen Wert eines Medikaments besser einschätzen zu können, sollten Studien zukünftig so konzipiert sein, dass ihre Endpunkte auch den Zusatznutzen einer Therapie gegenüber den bisherigen Standards dokumentieren (Efficiency, Value) und nicht nur das biologische Ansprechen (Efficacy). Ein neues Medikament bzw. eine neue Indikation würde in der Praxis vorerst nur konditional zugelassen. Für eine definitive Zulassung müssten in einem Zeitrahmen von zwei bis drei Jahren die Nutzendaten nachgeliefert werden, und entsprechende begründete Preisanpassungen könnten erfolgen.
«Off-Label-Behandlungen werden in der modernen Präzisionsmedizin immer häufiger und wichtiger.»
Franziska Lenz, Thomas Cerny
• Indikations- und Zulassungseingaben von Dritten Eingaben für Indikationserweiterungen gemäss neuen internationalen Behandlungsstandards müssten auch von Fachorganisationen, Behörden und Krankenversicherungen ermöglicht werden, wenn der Schweizer Markt für weitere Indikations- oder Zulassungseingaben von Pharmaunternehmen zu klein oder strategisch nicht prioritär ist.
• Zeitgemässe Vergütungsprozesse Die Spezialitätenliste ist heute für alternativlose Innovationen bei lebensbedrohlichen Erkrankungen ein überholter Schweizer Exkurs. Fälle mit typischem repetitivem Charakter sollten verbindlich aufgelistet werden.
• Unabhängiges Expertengremium Komplexe strittige Einzelfälle und seltene Situationen müssten über ein unabhängiges onkologisch hämatologisches Expertengremium beurteilt werden. Die Entscheide sollten transparent und anonymisiert erfasst und für analoge Situationen über eine zugangsgeschützte Onlinelösung für Fachleute abrufbar sein.
• Transparente Entscheidungsabläufe Um versteckte Rationierung zu vermeiden und wahrheitsgetreue Information für Patienten sicherzustellen, braucht es zuverlässige, transparente Entscheidungsabläufe. Hier ist auch der Einbezug von Patientenorganisationen zu erwägen.
• Anwendungsoptimierung nach Best Practice Evidenzbasierte neue Erkenntnisse sollen zeitgerecht zum Vorteil des Patienten auch mit anderer Dosierung sowie Therapieabfolgen oder Kombinationen angewendet werden können. Die für den Arzt verpflichtende Einhaltung seiner Behandlungsverantwortung gegenüber dem einzelnen Patienten darf nicht in Frage gestellt werden.
• Faire Medikamentenpreise Die Preissteigerung gefährdet den fairen Zugang zu innovativen Behandlungen. Die Medikamentenpreisproblematik lässt sich allerdings in der Schweiz nicht unabhängig vom globalen Markt lösen. Für faire Medikamentenpreise braucht es koordinierte internationale Anstrengungen und Kostentransparenz.
Die Aufzählung zeigt, dass es an Lösungsansätzen nicht mangelt. Nun sind die Akteure aus Wirtschaft, Politik und Gesellschaft national und international gefordert. Die Interessen der Wirtschaft dürfen nicht mehr über den Interessen der Menschen stehen. Dort, wo sich Konfliktlinien ergeben, wie in der Medikamentenpreisthematik, müssen Parlament und Behörden die Interessen der Bevölkerung vertreten und die Balance wiederherstellen. Dass sich die Entwicklung von neuen Medikamenten für Pharmaunternehmen lohnen muss und sich übrigens auch vor der modernen Hochbepreisung bereits gelohnt hat, bleibt unbestritten.
Franziska Lenz
